ANP.AX (Mkap €11 M) DMD P2 Daten im Q4 = MEGA ZOCK (Seite 97)
eröffnet am 25.07.19 12:43:02 von
neuester Beitrag 09.05.24 13:38:50 von
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Zum Aktienkurs hier nur ein Meinung aus Ausstralien-HotCopper Forum
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https://hotcopper.com.au/threads/sarepta-gene-therapy-study-…
Wurde vom User -> chilunsin geschrieben (der link ist beigefügt)
Wenn ANP tatsächlich zu einem Übernahmeziel wird (längere Geschichte), ist das Preismultiplikator (psychologisch) selbst für mich, der die höchstmögliche Rendite wünscht, schwer zu schlucken.
Wir alle hoffen auf den höchsten Wert, aber selbst bei 1 Mrd. USD ist er 8,5-mal so hoch wie der aktuelle Aktienkurs.
Bei 2 Mrd. USD 17 mal.
Ich denke, dass der Aktienkrs viel höher sein muss, bevor solche Angebote überhaupt in Betracht gezogen werden. Ich versuche mir vorzustellen, welchen Plan sie haben, um dies zu erreichen. Lizenzvereinbarungen und Partnerschaften können eine Übernahme noch zersplitterter machen.
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Wurde vom User -> chilunsin geschrieben (der link ist beigefügt)
Wenn ANP tatsächlich zu einem Übernahmeziel wird (längere Geschichte), ist das Preismultiplikator (psychologisch) selbst für mich, der die höchstmögliche Rendite wünscht, schwer zu schlucken.
Wir alle hoffen auf den höchsten Wert, aber selbst bei 1 Mrd. USD ist er 8,5-mal so hoch wie der aktuelle Aktienkurs.
Bei 2 Mrd. USD 17 mal.
Ich denke, dass der Aktienkrs viel höher sein muss, bevor solche Angebote überhaupt in Betracht gezogen werden. Ich versuche mir vorzustellen, welchen Plan sie haben, um dies zu erreichen. Lizenzvereinbarungen und Partnerschaften können eine Übernahme noch zersplitterter machen.
Hier ein weiterer Interessanter Kommentar und Link aus HotCopper
damit man mal verstehen kann worum es sich hier handelt.
Es liegt schon eine Patentanmeldung vor
----------------------------------------------------------------------------------------------------------
Patentanmeldung 2020
https://www.freepatentsonline.com/y2020/0095587.html
Some interesting snippets:
The form of Muscular Dystrophy in a subject is selected from the group consisting of Duchene muscular dystrophy (DMD), limb girdle muscular dystrophy (LGMD), Becker muscular dystrophy (BMD), congenital muscular dystrophy (CMD including Fukuyama Type congenital MD and congenital MD with myosin deficiency), fascioscapulohumeral, oculopharyngeal, Emery-Dreifuss, and distal muscular dystrophy.
DMD, for example is often clinically diagnosed when infant motor milestones are delayed at 18 months. Early features of muscle weakness include a wide based gait, toe walking hyperlordosis of the spine, frequent falls, hypertrophy of muscles, such as the calf, deltoid, quadriceps, tongue masseters, difficulty getting up, arm weakness. Loss of ambulation typically occurs between 7 and 13 years of age in DMD, while later ambulation is characteristic of BMD. Cardiopulmonary deficits may also be apparent. Fatigue and speech development may also be delayed. However, no upper motor neurone signs or muscle fasciculation is observed.
Diagnosis of DMD may be confirmed by dystrophin immunofluorescence testing and/or immunoblot showing dystrophin deficiency, and a clinical picture consistent with typical DMD. Alternatively, gene deletions test positive (missing one or more exons) of the dystrophin gene, where reading frame can be predicted as ‘out-of-frame’, and a clinical picture consistent with typical DMD is indicative. In one embodiment, complete dystrophin gene sequencing may show a point mutation, duplication, or other mutation resulting in a stop codon mutation that can be definitely associated with DMD. A positive family history of DMD confirmed by one of the criteria listed above in a sibling or maternal uncle is also useful. Also used are assessments of DMD characteristic clinical symptoms or signs (e.g., proximal muscle weakness, Gowers' manoeuvre, elevated serum creatinine kinase level).
Suitable improved markers, signs and symptoms of MD or dystrophic myofibres/improved muscle function will be known to those of skill in the art. Suitable tests include those for increased motor, muscle, cardiac, blood flow, lung function over time during treatment.
In subjects with pre-clinical cardiomyopathy, cardiac efficacy based on serum biomarker response may be determined. This may be achieved by determining the levels of one or more markers such as myostatin ratio, cardiac troponins, cardiac BNP etc. eGFR changes may also be monitored. Other cardiac functions may be assessed by telemetry or rhythm abnormalities assessed by continuous mobile telemetry monitoring.
Further tests include testing for muscle oxygenation parameters and mitochondrial phenotype.
Reduced fibrosis may be assessed by MRI. Reduced muscle fat, reduced cardiac fibrosis, increased pinch strength, grip strength, improved cardiac and lung function tests. Other assessments look for a slowing in the rate of decline of the above functions.
Quality of life questionnaires are very useful in determining the effect of treatments.
Clinical outcomes may involve, for example, determining the percent change in normalized upper extremity reachable surface area, the percent change in cardiac circumferential strain by MRI, cardiac lateral and posterior wall strain is assessed.
Another useful test is to measure forced vital capacity, delayed loss of respiratory function, such as change in FVC 5p from baseline by spirometry measurements.
Motor function tests include determining the mean change in 4 standard stairs climb test before and after treatment, time to rise form floor, magnetic resonance spectroscopy mean change in fat fraction of vastus lateralis muscle at MRS, muscle testing of quadriceps, knee extensor peak torque measurement, ultrasound muscle microvascular blood supply to forearm.
Important clinical assessments include time to walk/run 6 or 10 meters, time to climb 4 stairs, time to descend 4 stairs, time to stand from supine position. Changes in weight, height, BMI may also be assessed.
Alternatively or in addition biomarkers from muscle biopsy assessments, pharmacodynamics markers measuring change in plasma biomarker panel measured by ELISA or proteomics, or change in circulating immune cell markers are assessed.
The EXAMPLES at the bottom of the patent application are also interesting.
-------------------------------------------------------------------------------------------------
mit Google übersetzt
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Übersetzungstypen
Textübersetzung
Ausgangstext
4426 / 5000
Übersetzungsergebnisse
Patentanmeldung 2020
https://www.freepatentsonline.com/y2020/0095587.html
Einige interessante Ausschnitte:
Die Form der Muskeldystrophie bei einem Probanden wird aus der Gruppe ausgewählt, die aus Duchene-Muskeldystrophie (DMD), Extremitätengürtel-Muskeldystrophie (LGMD), Becker-Muskeldystrophie (BMD), angeborener Muskeldystrophie (CMD einschließlich angeborener MD vom Typ Fukuyama) und angeborener MD besteht mit Myosinmangel), Fascioscapulohumeral, Okulopharyngeal, Emery-Dreifuss und distaler Muskeldystrophie.
DMD wird beispielsweise häufig klinisch diagnostiziert, wenn sich motorische Meilensteine bei Säuglingen um 18 Monate verzögern. Zu den frühen Merkmalen einer Muskelschwäche gehören ein breit angelegter Gang, eine Hyperlordose der Wirbelsäule beim Zehengehen, häufige Stürze, eine Hypertrophie der Muskeln wie Wade, Deltamuskel, Quadrizeps, Zungenmasseter, Schwierigkeiten beim Aufstehen und Armschwäche. Ein Verlust der Gehfähigkeit tritt typischerweise bei DMD zwischen 7 und 13 Jahren auf, während eine spätere Gehbewegung für BMD charakteristisch ist. Auch kardiopulmonale Defizite können auftreten. Müdigkeit und Sprachentwicklung können sich ebenfalls verzögern. Es werden jedoch keine oberen Motoneuronzeichen oder Muskelfaszikulationen beobachtet.
Die Diagnose von DMD kann durch Dystrophin-Immunfluoreszenztests und / oder Immunblots bestätigt werden, die einen Dystrophin-Mangel und ein mit typischer DMD übereinstimmendes klinisches Bild zeigen. Alternativ können Gendeletionen positiv (ohne ein oder mehrere Exons) des Dystrophin-Gens getestet werden, wobei der Leserahmen als "außerhalb des Rahmens" vorhergesagt werden kann und ein klinisches Bild, das mit der typischen DMD übereinstimmt, indikativ ist. In einer Ausführungsform kann eine vollständige Dystrophin-Gensequenzierung eine Punktmutation, Duplikation oder eine andere Mutation zeigen, die zu einer Stopcodon-Mutation führt, die definitiv mit DMD assoziiert sein kann. Eine positive Familienanamnese von DMD, die durch eines der oben aufgeführten Kriterien bei einem Geschwister oder Onkel mütterlicherseits bestätigt wurde, ist ebenfalls nützlich. Ebenfalls verwendet werden Bewertungen von DMD-charakteristischen klinischen Symptomen oder Anzeichen (z. B. proximale Muskelschwäche, Gowers-Manöver, erhöhter Serumkreatininkinase-Spiegel).
Geeignete verbesserte Marker, Anzeichen und Symptome von MD oder dystrophischen Myofasern / verbesserte Muskelfunktion sind dem Fachmann bekannt. Geeignete Tests umfassen solche für eine erhöhte motorische, Muskel-, Herz-, Blutfluss- und Lungenfunktion im Laufe der Zeit während der Behandlung.
Bei Patienten mit präklinischer Kardiomyopathie kann die kardiale Wirksamkeit basierend auf der Reaktion des Serumbiomarkers bestimmt werden. Dies kann erreicht werden, indem die Spiegel eines oder mehrerer Marker wie Myostatin-Verhältnis, Herztroponine, Herz-BNP usw. bestimmt werden. EGFR-Änderungen können ebenfalls überwacht werden. Andere Herzfunktionen können durch Telemetrie oder Rhythmusanomalien bewertet werden, die durch kontinuierliche Überwachung der mobilen Telemetrie bewertet werden.
Weitere Tests umfassen Tests auf Muskeloxygenierungsparameter und den mitochondrialen Phänotyp.
Eine reduzierte Fibrose kann durch MRT beurteilt werden. Reduziertes Muskelfett, reduzierte Herzfibrose, erhöhte Quetschfestigkeit, Griffstärke, verbesserte Herz- und Lungenfunktionstests. Andere Bewertungen gehen von einer Verlangsamung der Abnahmerate der oben genannten Funktionen aus.
Fragebögen zur Lebensqualität sind sehr nützlich, um die Wirkung von Behandlungen zu bestimmen.
Zu den klinischen Ergebnissen kann beispielsweise die Bestimmung der prozentualen Änderung der erreichbaren Oberfläche der normalisierten oberen Extremität gehören. Die prozentuale Änderung der Belastung des Herzumfangs durch MRT, die Belastung der lateralen und hinteren Wand des Herzens wird bewertet.
Ein weiterer nützlicher Test ist die Messung der erzwungenen Vitalkapazität und des verzögerten Verlusts der Atemfunktion, wie z. B. der Änderung des FVC 5p gegenüber dem Ausgangswert durch Spirometriemessungen.
Zu den motorischen Funktionstests gehören die Bestimmung der mittleren Änderung in 4 Standardtreppenanstiegstests vor und nach der Behandlung, die Zeit bis zum Aufstehen vom Boden, die mittlere Änderung des Fettanteils des Musculus vastus lateralis bei MRS durch Magnetresonanzspektroskopie, Muskeltests des Quadrizeps und die Messung des maximalen Drehmoments des Knieextensors mikrovaskuläre Blutversorgung des Unterarms mit Ultraschallmuskeln.
Wichtige klinische Bewertungen umfassen die Zeit zum Gehen / Laufen 6 oder 10 Meter, die Zeit zum Klettern von 4 Stufen, die Zeit zum Abstieg von 4 Stufen und die Zeit zum Stehen aus der Rückenlage. Änderungen in Gewicht, Größe und BMI können ebenfalls bewertet werden.
Alternativ oder zusätzlich werden Biomarker aus Muskelbiopsie-Bewertungen, Pharmakodynamik-Marker, die die durch ELISA oder Proteomik gemessene Änderung des Plasma-Biomarker-Panels messen, oder die Änderung der Marker für zirkulierende Immunzellen bewertet.
Interessant sind auch die BEISPIELE am Ende der Patentanmeldung.
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Und hier der Link
https://hotcopper.com.au/threads/atl1102-us-patent-very-inte…
damit man mal verstehen kann worum es sich hier handelt.
Es liegt schon eine Patentanmeldung vor
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Patentanmeldung 2020
https://www.freepatentsonline.com/y2020/0095587.html
Some interesting snippets:
The form of Muscular Dystrophy in a subject is selected from the group consisting of Duchene muscular dystrophy (DMD), limb girdle muscular dystrophy (LGMD), Becker muscular dystrophy (BMD), congenital muscular dystrophy (CMD including Fukuyama Type congenital MD and congenital MD with myosin deficiency), fascioscapulohumeral, oculopharyngeal, Emery-Dreifuss, and distal muscular dystrophy.
DMD, for example is often clinically diagnosed when infant motor milestones are delayed at 18 months. Early features of muscle weakness include a wide based gait, toe walking hyperlordosis of the spine, frequent falls, hypertrophy of muscles, such as the calf, deltoid, quadriceps, tongue masseters, difficulty getting up, arm weakness. Loss of ambulation typically occurs between 7 and 13 years of age in DMD, while later ambulation is characteristic of BMD. Cardiopulmonary deficits may also be apparent. Fatigue and speech development may also be delayed. However, no upper motor neurone signs or muscle fasciculation is observed.
Diagnosis of DMD may be confirmed by dystrophin immunofluorescence testing and/or immunoblot showing dystrophin deficiency, and a clinical picture consistent with typical DMD. Alternatively, gene deletions test positive (missing one or more exons) of the dystrophin gene, where reading frame can be predicted as ‘out-of-frame’, and a clinical picture consistent with typical DMD is indicative. In one embodiment, complete dystrophin gene sequencing may show a point mutation, duplication, or other mutation resulting in a stop codon mutation that can be definitely associated with DMD. A positive family history of DMD confirmed by one of the criteria listed above in a sibling or maternal uncle is also useful. Also used are assessments of DMD characteristic clinical symptoms or signs (e.g., proximal muscle weakness, Gowers' manoeuvre, elevated serum creatinine kinase level).
Suitable improved markers, signs and symptoms of MD or dystrophic myofibres/improved muscle function will be known to those of skill in the art. Suitable tests include those for increased motor, muscle, cardiac, blood flow, lung function over time during treatment.
In subjects with pre-clinical cardiomyopathy, cardiac efficacy based on serum biomarker response may be determined. This may be achieved by determining the levels of one or more markers such as myostatin ratio, cardiac troponins, cardiac BNP etc. eGFR changes may also be monitored. Other cardiac functions may be assessed by telemetry or rhythm abnormalities assessed by continuous mobile telemetry monitoring.
Further tests include testing for muscle oxygenation parameters and mitochondrial phenotype.
Reduced fibrosis may be assessed by MRI. Reduced muscle fat, reduced cardiac fibrosis, increased pinch strength, grip strength, improved cardiac and lung function tests. Other assessments look for a slowing in the rate of decline of the above functions.
Quality of life questionnaires are very useful in determining the effect of treatments.
Clinical outcomes may involve, for example, determining the percent change in normalized upper extremity reachable surface area, the percent change in cardiac circumferential strain by MRI, cardiac lateral and posterior wall strain is assessed.
Another useful test is to measure forced vital capacity, delayed loss of respiratory function, such as change in FVC 5p from baseline by spirometry measurements.
Motor function tests include determining the mean change in 4 standard stairs climb test before and after treatment, time to rise form floor, magnetic resonance spectroscopy mean change in fat fraction of vastus lateralis muscle at MRS, muscle testing of quadriceps, knee extensor peak torque measurement, ultrasound muscle microvascular blood supply to forearm.
Important clinical assessments include time to walk/run 6 or 10 meters, time to climb 4 stairs, time to descend 4 stairs, time to stand from supine position. Changes in weight, height, BMI may also be assessed.
Alternatively or in addition biomarkers from muscle biopsy assessments, pharmacodynamics markers measuring change in plasma biomarker panel measured by ELISA or proteomics, or change in circulating immune cell markers are assessed.
The EXAMPLES at the bottom of the patent application are also interesting.
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mit Google übersetzt
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Textübersetzung
Ausgangstext
4426 / 5000
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Patentanmeldung 2020
https://www.freepatentsonline.com/y2020/0095587.html
Einige interessante Ausschnitte:
Die Form der Muskeldystrophie bei einem Probanden wird aus der Gruppe ausgewählt, die aus Duchene-Muskeldystrophie (DMD), Extremitätengürtel-Muskeldystrophie (LGMD), Becker-Muskeldystrophie (BMD), angeborener Muskeldystrophie (CMD einschließlich angeborener MD vom Typ Fukuyama) und angeborener MD besteht mit Myosinmangel), Fascioscapulohumeral, Okulopharyngeal, Emery-Dreifuss und distaler Muskeldystrophie.
DMD wird beispielsweise häufig klinisch diagnostiziert, wenn sich motorische Meilensteine bei Säuglingen um 18 Monate verzögern. Zu den frühen Merkmalen einer Muskelschwäche gehören ein breit angelegter Gang, eine Hyperlordose der Wirbelsäule beim Zehengehen, häufige Stürze, eine Hypertrophie der Muskeln wie Wade, Deltamuskel, Quadrizeps, Zungenmasseter, Schwierigkeiten beim Aufstehen und Armschwäche. Ein Verlust der Gehfähigkeit tritt typischerweise bei DMD zwischen 7 und 13 Jahren auf, während eine spätere Gehbewegung für BMD charakteristisch ist. Auch kardiopulmonale Defizite können auftreten. Müdigkeit und Sprachentwicklung können sich ebenfalls verzögern. Es werden jedoch keine oberen Motoneuronzeichen oder Muskelfaszikulationen beobachtet.
Die Diagnose von DMD kann durch Dystrophin-Immunfluoreszenztests und / oder Immunblots bestätigt werden, die einen Dystrophin-Mangel und ein mit typischer DMD übereinstimmendes klinisches Bild zeigen. Alternativ können Gendeletionen positiv (ohne ein oder mehrere Exons) des Dystrophin-Gens getestet werden, wobei der Leserahmen als "außerhalb des Rahmens" vorhergesagt werden kann und ein klinisches Bild, das mit der typischen DMD übereinstimmt, indikativ ist. In einer Ausführungsform kann eine vollständige Dystrophin-Gensequenzierung eine Punktmutation, Duplikation oder eine andere Mutation zeigen, die zu einer Stopcodon-Mutation führt, die definitiv mit DMD assoziiert sein kann. Eine positive Familienanamnese von DMD, die durch eines der oben aufgeführten Kriterien bei einem Geschwister oder Onkel mütterlicherseits bestätigt wurde, ist ebenfalls nützlich. Ebenfalls verwendet werden Bewertungen von DMD-charakteristischen klinischen Symptomen oder Anzeichen (z. B. proximale Muskelschwäche, Gowers-Manöver, erhöhter Serumkreatininkinase-Spiegel).
Geeignete verbesserte Marker, Anzeichen und Symptome von MD oder dystrophischen Myofasern / verbesserte Muskelfunktion sind dem Fachmann bekannt. Geeignete Tests umfassen solche für eine erhöhte motorische, Muskel-, Herz-, Blutfluss- und Lungenfunktion im Laufe der Zeit während der Behandlung.
Bei Patienten mit präklinischer Kardiomyopathie kann die kardiale Wirksamkeit basierend auf der Reaktion des Serumbiomarkers bestimmt werden. Dies kann erreicht werden, indem die Spiegel eines oder mehrerer Marker wie Myostatin-Verhältnis, Herztroponine, Herz-BNP usw. bestimmt werden. EGFR-Änderungen können ebenfalls überwacht werden. Andere Herzfunktionen können durch Telemetrie oder Rhythmusanomalien bewertet werden, die durch kontinuierliche Überwachung der mobilen Telemetrie bewertet werden.
Weitere Tests umfassen Tests auf Muskeloxygenierungsparameter und den mitochondrialen Phänotyp.
Eine reduzierte Fibrose kann durch MRT beurteilt werden. Reduziertes Muskelfett, reduzierte Herzfibrose, erhöhte Quetschfestigkeit, Griffstärke, verbesserte Herz- und Lungenfunktionstests. Andere Bewertungen gehen von einer Verlangsamung der Abnahmerate der oben genannten Funktionen aus.
Fragebögen zur Lebensqualität sind sehr nützlich, um die Wirkung von Behandlungen zu bestimmen.
Zu den klinischen Ergebnissen kann beispielsweise die Bestimmung der prozentualen Änderung der erreichbaren Oberfläche der normalisierten oberen Extremität gehören. Die prozentuale Änderung der Belastung des Herzumfangs durch MRT, die Belastung der lateralen und hinteren Wand des Herzens wird bewertet.
Ein weiterer nützlicher Test ist die Messung der erzwungenen Vitalkapazität und des verzögerten Verlusts der Atemfunktion, wie z. B. der Änderung des FVC 5p gegenüber dem Ausgangswert durch Spirometriemessungen.
Zu den motorischen Funktionstests gehören die Bestimmung der mittleren Änderung in 4 Standardtreppenanstiegstests vor und nach der Behandlung, die Zeit bis zum Aufstehen vom Boden, die mittlere Änderung des Fettanteils des Musculus vastus lateralis bei MRS durch Magnetresonanzspektroskopie, Muskeltests des Quadrizeps und die Messung des maximalen Drehmoments des Knieextensors mikrovaskuläre Blutversorgung des Unterarms mit Ultraschallmuskeln.
Wichtige klinische Bewertungen umfassen die Zeit zum Gehen / Laufen 6 oder 10 Meter, die Zeit zum Klettern von 4 Stufen, die Zeit zum Abstieg von 4 Stufen und die Zeit zum Stehen aus der Rückenlage. Änderungen in Gewicht, Größe und BMI können ebenfalls bewertet werden.
Alternativ oder zusätzlich werden Biomarker aus Muskelbiopsie-Bewertungen, Pharmakodynamik-Marker, die die durch ELISA oder Proteomik gemessene Änderung des Plasma-Biomarker-Panels messen, oder die Änderung der Marker für zirkulierende Immunzellen bewertet.
Interessant sind auch die BEISPIELE am Ende der Patentanmeldung.
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Und hier der Link
https://hotcopper.com.au/threads/atl1102-us-patent-very-inte…
Antwort auf Beitrag Nr.: 67.491.605 von schamiddi am 17.03.21 11:31:49
Also dies mal zur Historie -> wie sind nicht Sarepta -> hier läuft es anders
---------------------------------------------------------------------------------------------------
The "story" is now easy to understand - after 20 years of toil and shareholder frustration
- ATL1102 is addressing a key pathway in inflammation
- Not just for DMD - but also other disease indications like LGMD, Asthma, MS etc.
- CD49d as a target has been validated
- PUL 2.0 and MRI results from DMD Phase 2A provide exceptional functional data
- The PUL2.0 data, if replicated in EMA Phase 2B would be end point for EMA/FDA early approval
- Lymphocyte and T-cell modulation data presented by ANP show T-cells benefit from ATL1102
- After the 6 month ATL1102 trial - the DMD boys condition reverted back to baseline i.e. T-cell overaction
- Controlling inflammation in DMD is a key player to the boys functional outcomes
- Evidence shows changes at cellular level
- Treats 100% of boys ...compared to Sarepta's Exondys that only treats just 13% Exon skipping boys
- PRV voucher if ANP receives approval is worth ~ $100m
- ...
-...
Sarepta's failed gene therapy results highlight that extra Dystrophin is not the panacea for functional outcomes in DMD - especially after 5 years of age when fibrosis and inflammation sets in.
ATL1102 seems to help with 'matrix deposition' in the muscles - something additional dystrophin cannot help with.
FA wise the "story" could not get better.
I would be amazed if Sarepta didn't get involved with ATL1102 - and take over the US P2B.
Let's see - assuming as Sammy says... the Board don't get trigger happy and sell the farm cheap.
Exciting times.
----------------------------------------------------------------------------------------------
Google übersetzt
--------------------------------------------------------------------------------------------
Die "Geschichte" ist jetzt leicht zu verstehen - nach 20 Jahren Mühe und Frustration der Aktionäre
- ATL1102 befasst sich mit einem Schlüsselweg bei Entzündungen
- Nicht nur bei DMD - sondern auch bei anderen Krankheitsindikationen wie LGMD, Asthma, MS usw.
- CD49d als Ziel wurde validiert
- PUL 2.0- und MRT-Ergebnisse aus der DMD-Phase 2A liefern außergewöhnliche Funktionsdaten
- Die PUL2.0-Daten wären, wenn sie in der EMA-Phase 2B repliziert würden, der Endpunkt für die frühzeitige Zulassung durch die EMA / FDA
- Von ANP präsentierte Lymphozyten- und T-Zell-Modulationsdaten zeigen, dass T-Zellen von ATL1102 profitieren
- Nach der 6-monatigen ATL1102-Studie kehrte der Zustand der DMD-Jungen zum Ausgangswert zurück, d. H. Zur Überaktivität der T-Zellen
- Die Kontrolle der Entzündung bei DMD spielt eine Schlüsselrolle für die funktionellen Ergebnisse der Jungen
- Hinweise zeigen Veränderungen auf zellulärer Ebene
- Behandelt 100% der Jungen ... im Vergleich zu Sareptas Exondys, die nur 13% Exon-überspringende Jungen behandeln
- PRV-Gutschein, wenn ANP die Genehmigung erhält, ist ~ 100 Mio. USD wert
- ...
-...
Die fehlgeschlagenen gentherapeutischen Ergebnisse von Sarepta zeigen, dass zusätzliches Dystrophin nicht das Allheilmittel für funktionelle Ergebnisse bei DMD ist - insbesondere nach 5 Jahren, wenn Fibrose und Entzündung einsetzen.
ATL1102 scheint bei der "Matrixablagerung" in den Muskeln zu helfen - etwas, bei dem zusätzliches Dystrophin nicht helfen kann.
FA weise könnte die "Geschichte" nicht besser werden.
Ich würde mich wundern, wenn Sarepta sich nicht auf ATL1102 einlassen würde - und die US P2B übernehmen würde.
Mal sehen - vorausgesetzt, wie Sammy sagt ... der Vorstand wird nicht glücklich und verkauft die Farm billig.
Aufregende Zeiten.
-------------------------------------------------
Und der Link dazu
https://hotcopper.com.au/threads/ann-anp-meeting-with-us-fda…
Zitat von schamiddi: Bin ja optimistisch aber bißchen trübe ist meine Glaskugel eben doch.
Und optimistisch waren die Jungs bei Sarepta ja auch alle.
Ich war schon drauf und dran... zum Glück doch lieber Antisense genommen.
Also dies mal zur Historie -> wie sind nicht Sarepta -> hier läuft es anders
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The "story" is now easy to understand - after 20 years of toil and shareholder frustration
- ATL1102 is addressing a key pathway in inflammation
- Not just for DMD - but also other disease indications like LGMD, Asthma, MS etc.
- CD49d as a target has been validated
- PUL 2.0 and MRI results from DMD Phase 2A provide exceptional functional data
- The PUL2.0 data, if replicated in EMA Phase 2B would be end point for EMA/FDA early approval
- Lymphocyte and T-cell modulation data presented by ANP show T-cells benefit from ATL1102
- After the 6 month ATL1102 trial - the DMD boys condition reverted back to baseline i.e. T-cell overaction
- Controlling inflammation in DMD is a key player to the boys functional outcomes
- Evidence shows changes at cellular level
- Treats 100% of boys ...compared to Sarepta's Exondys that only treats just 13% Exon skipping boys
- PRV voucher if ANP receives approval is worth ~ $100m
- ...
-...
Sarepta's failed gene therapy results highlight that extra Dystrophin is not the panacea for functional outcomes in DMD - especially after 5 years of age when fibrosis and inflammation sets in.
ATL1102 seems to help with 'matrix deposition' in the muscles - something additional dystrophin cannot help with.
FA wise the "story" could not get better.
I would be amazed if Sarepta didn't get involved with ATL1102 - and take over the US P2B.
Let's see - assuming as Sammy says... the Board don't get trigger happy and sell the farm cheap.
Exciting times.
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Google übersetzt
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Die "Geschichte" ist jetzt leicht zu verstehen - nach 20 Jahren Mühe und Frustration der Aktionäre
- ATL1102 befasst sich mit einem Schlüsselweg bei Entzündungen
- Nicht nur bei DMD - sondern auch bei anderen Krankheitsindikationen wie LGMD, Asthma, MS usw.
- CD49d als Ziel wurde validiert
- PUL 2.0- und MRT-Ergebnisse aus der DMD-Phase 2A liefern außergewöhnliche Funktionsdaten
- Die PUL2.0-Daten wären, wenn sie in der EMA-Phase 2B repliziert würden, der Endpunkt für die frühzeitige Zulassung durch die EMA / FDA
- Von ANP präsentierte Lymphozyten- und T-Zell-Modulationsdaten zeigen, dass T-Zellen von ATL1102 profitieren
- Nach der 6-monatigen ATL1102-Studie kehrte der Zustand der DMD-Jungen zum Ausgangswert zurück, d. H. Zur Überaktivität der T-Zellen
- Die Kontrolle der Entzündung bei DMD spielt eine Schlüsselrolle für die funktionellen Ergebnisse der Jungen
- Hinweise zeigen Veränderungen auf zellulärer Ebene
- Behandelt 100% der Jungen ... im Vergleich zu Sareptas Exondys, die nur 13% Exon-überspringende Jungen behandeln
- PRV-Gutschein, wenn ANP die Genehmigung erhält, ist ~ 100 Mio. USD wert
- ...
-...
Die fehlgeschlagenen gentherapeutischen Ergebnisse von Sarepta zeigen, dass zusätzliches Dystrophin nicht das Allheilmittel für funktionelle Ergebnisse bei DMD ist - insbesondere nach 5 Jahren, wenn Fibrose und Entzündung einsetzen.
ATL1102 scheint bei der "Matrixablagerung" in den Muskeln zu helfen - etwas, bei dem zusätzliches Dystrophin nicht helfen kann.
FA weise könnte die "Geschichte" nicht besser werden.
Ich würde mich wundern, wenn Sarepta sich nicht auf ATL1102 einlassen würde - und die US P2B übernehmen würde.
Mal sehen - vorausgesetzt, wie Sammy sagt ... der Vorstand wird nicht glücklich und verkauft die Farm billig.
Aufregende Zeiten.
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Und der Link dazu
https://hotcopper.com.au/threads/ann-anp-meeting-with-us-fda…
Antwort auf Beitrag Nr.: 67.486.220 von Howto46 am 16.03.21 22:51:27Bin ja optimistisch aber bißchen trübe ist meine Glaskugel eben doch.
Und optimistisch waren die Jungs bei Sarepta ja auch alle.
Ich war schon drauf und dran... zum Glück doch lieber Antisense genommen.
Und optimistisch waren die Jungs bei Sarepta ja auch alle.
Ich war schon drauf und dran... zum Glück doch lieber Antisense genommen.
Antwort auf Beitrag Nr.: 67.487.168 von VincenzoCoccotti am 17.03.21 06:59:52Danke fürs einstellen...sobald common ground mit der FDA da ist, sollte es weiter gehen...also noch ein paar Wochen Geduld unabhängig von Charts...
Trading Spotlight
Industry expert shares his views on Antisense Therapeutics (ASX:ANP)
Video vom 16.03.2021
Antwort auf Beitrag Nr.: 67.483.613 von schamiddi am 16.03.21 19:41:40@ schamiddi:
Für Ende Mai ist von Antisense ein Update nach dem FDA-Meeting vom 19.04.21 angekündigt.
Dann wird man klarer sehen können, wohin die Reise geht.
Wenn das gut läuft, könnte deine Prognose klappen.
Für Ende Mai ist von Antisense ein Update nach dem FDA-Meeting vom 19.04.21 angekündigt.
Dann wird man klarer sehen können, wohin die Reise geht.
Wenn das gut läuft, könnte deine Prognose klappen.
Wenn Antisense wirklich erfolgreich ist dürften sich die Kurse in etwa verdoppeln.
Mein Zeitrahmen dafür sagt etwa 6 Monate.
Und es wäre weiteres Potenzial vorhanden - aber noch ist nichts in trockenen Tüchern.
Auch ein Scheitern ist nicht ausgeschlossen.
Dann wären wir wieder deutlich einstellig im Centbereich, unschöner Gedanke.
Allerdings spricht deutlich mehr für die Reise nach oben...
Mein Zeitrahmen dafür sagt etwa 6 Monate.
Und es wäre weiteres Potenzial vorhanden - aber noch ist nichts in trockenen Tüchern.
Auch ein Scheitern ist nicht ausgeschlossen.
Dann wären wir wieder deutlich einstellig im Centbereich, unschöner Gedanke.
Allerdings spricht deutlich mehr für die Reise nach oben...
Bin eben gerade in Frankfurt noch für 0,128 zum Zuge gekommen - alle vorherigen Kauforder darunter wurden nicht bedient. Mal schauen, wann die nächsten News kommen. Sollte ja nicht mehr all zulange dauern. IB.
Antwort auf Beitrag Nr.: 67.480.292 von Stoxtrayder am 16.03.21 16:16:55Das mag schon stimmen, jedoch sind 0,13 Cent kein Preis für so eine Aktie mit diesem Potenzial.
Bei den zu erwartenden News dürften die 0,13 Cent sowieso bald Geschichte sein.
Bei den zu erwartenden News dürften die 0,13 Cent sowieso bald Geschichte sein.
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